“治罕见病的“孤儿药”又少又贵 业界呼吁为国产化开绿灯”

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◎每经记者邓银娄黄宗彦来自重庆、成都

去年夏天在世界范围内引起狂欢的冰桶挑战赛，让公众认识了一个特殊的群体“als”。 这只是罕见疾病小组的“冰山一角”。

根据世界卫生组织的定义，罕见病是患病人数占总人口0.65‰~1‰的疾病，种类多达6000~8000种，包括血友病、丙酮病、结节性硬化症、软骨发育不全症等，其中80%为遗传性疾病

目前，中国上市的“孤儿药”只有130个，列入国家医疗保险目录的只有57种，能全额报销的只有10种，国内制药公司对该行业的自主研发还处于空小白。 罕见病快速发展中心主任黄如对《每日经济信息》记者说:“对罕见病患者来说，无药不成医、有药不成医、无药不成医已成为常态。”

在举办的全国“两会”上，全国人大代表、科伦药业董事长刘改革创新呼吁加快罕见病立法，希望通过制定“孤儿药”优先审查实施细则、建立罕见病医疗保险制度等措施，推进“孤儿药”国产化之路。

罕见患者的声音

虽然已经是阳春三月了，但张红还是凉飕飕的。

今年是张红接受als(als )治疗的第十年，但和往年一样，对于刚刚过去的“国际罕见病日”( 2月28日)，她得到的只有失望。

她在接受《每日经济信息》记者采访时表示，现在自己无法直接用语言交流，只能在电脑屏幕上显示自己想用图标控制表达的副本，在采访中，10个字以内的回复也需要几分钟

其实，als只是许多罕见疾病的冰山一角。 据美国fda和欧盟相关机构统计，目前世界上确认的罕见病已有6000~8000种。 在我国，这些人的数量日益增加，仅山东省就有200万患者。

但是，目前我国上市的“孤儿药”只有130种，列入国家医疗保险目录的只有57种，能全额报销的只有10种。 山东省立医院“瓷娃娃”治疗专家王延宙说，“孤儿药”还没有在国内批量生产，价格很高。

张红也向记者坦白说，她目前服用的药物约有7、8种，其中大部分是进口的，只有少数能通过医疗保险报销10%的费用，每年的药费只有10几万元，她已经不堪重负，“越来越多的‘孤儿药’被医疗保险系统

制药公司不想接触“硬骨头”

正好是老羊春节，黄如方在自己的微博上发表了新年的消息。 “不要说期待，加油”。 一点点的话语背后流露着无力感。 “近年来，我几乎每个月都听到罕见患者死亡的消息。 因为没有药，所以即使有药也买不到。 ”黄如方说:“例如，恶性丙酮尿症患者不能吃鸡、鸭、鱼等高蛋白质食品，一生必须服用特效药bh4，每盒售价近1万元，一旦断药，就会全身抽搐，口吐白沫， 根据《每日经济信息》记者的调查，目前我国没有药企独立开发“孤儿药”的例子，只有10多家药企生产比较常见的“孤儿药”。 如果只从经济学的角度来寻求生产的决定，为什么国内制药公司宁愿放弃这个市场？

一位不愿指名道姓的制药公司高管表示，开发创新药物往往需要几千万到几亿元的投资，需要10年左右，每个“孤儿药”对应的市场都很小，开发风险很大，制药公司不愿接触这个“硬骨头” “孤儿药”很难买到，繁琐的审查手续也阻碍了进口。 “进口药物进入国内销售需要临床试验，国家将试验对象限制在200例以上，但许多罕见病的总患病人数在国内也未聚集200人。 另外，马上也有4、5年的审查期限，将很多“孤儿药”挡在国门之外。 ”黄如方说。

呼吁“孤儿药”国产化

“孤儿药”的不自然状况已经引起药界大佬刘改革创新的重视。 在举办的全国“两会”上，他提出要建立“孤儿药”认定制度，多方联动开发药物，简化“孤儿药”审批程序，通过市场垄断权、税费减免、建立罕见病医疗保险制度等五个方面，推进“孤儿药”国产化

刘氏改革创新建言，卫生、药监、科技、财政等多个部门联动，设立专项基金，支持原创“孤儿药”的开发，鼓励模仿国外专利过期的“孤儿药”，引导研究机构和公司从事“孤儿药”的开发，成为“孤儿”

此外，他还建议国家制定“孤儿药”市场垄断、单独定价和税费减免优惠政策，加快我国孤儿药批量生产，降低药物价格。

作为目前新药批准的一环，刘改革创新也有自己的看法。 他提出了应制定《孤儿药》优先批准的实施细则，如临床试验减免和特别批准。 “我国现行的一报两批制度降低了研发效率，药品注册时间过长，临床急需的药品上市时间滞后。 ’他在提案中是这样说的。

“目前，社会各界对罕见病的关注程度较以往有所提高，不少人建议将‘孤儿药’纳入医疗保险，但这类药物大多价格高昂，其所占比例很可能影响其他常见患者的医疗支付。 ”这些制药公司的干部认为，目前处理我国“孤儿药”困境的切实途径也在于国产化，首先在于降低药品费用。