““孤儿药”已成市场宠儿 国内药企受困价钱兴奋不起来”

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◎每经记者邓银娄黄宗彦来自重庆、成都

对我国数以万计的罕见患者来说，“孤儿药”量少、价格高是不可避免的现实。 《每日经济信息》记者近日调查发现，“孤儿药”不自然的情况背后隐藏着一些违背市场导向的现象。

市场咨询企业evaluategroup公布的全年“孤儿药”市场报告显示，全年“孤儿药”预计占处方药总销售额的19%，只要不包括仿制药的份额，全年销售额将达到1760亿美元，全年复合。

“孤儿药”已不再是缝隙市场，这也已成为全球制药公司的共识，辉瑞、罗格等目前进入了这个研发行业。

但是，对国内制药公司来说，开发“孤儿药”意味着面临开发、生产、销售的风险。

跨国公司抢夺市场上的“蛋糕”

从20世纪80年代美国出台世界上第一部《孤儿药》法案开始，到现在fda公布的《孤儿药》目录中的数百种药品，欧美发达国家对这个特殊行业市场的蓝海支持力度非常明显。

据了解，目前辉瑞、罗格、萨诺菲、拜耳、葛兰素史克等多家跨国制药公司纷纷涌入“孤儿药”市场，抢夺这个万亿元市场的大“蛋糕”。

有观点认为，与常见病相比，罕见病患者数量相对较少，但“孤儿药”价格较高。 年，一名罕见患者在“孤儿药”的平均消费额约为13.78万美元，是其他常见药物平均费用的6倍。

一位不愿指名道姓的知名跨国制药公司记者告诉《每日经济信息》记者，以血友病为例，患者平均每年要注射100瓶含凝血因子8的药物，但单价最低每瓶约1000元，即患者每年最低要支付10万元以上的药费。 “不满足需求，有时也会缺货。 ”

另外，“专利悬崖”也是跨国公司集体面临的困境，许多常见药物同质化严重，竞争激烈，“孤儿药”成为另一个利润来源的好选择。

在政策支持和市场空之间的二轮驱动下，跨国公司的“孤儿药”之路看起来很平坦。 根据fda推行的“孤儿药”法案，联邦政府对“孤儿药”的研发费的药事企业退税最高可达50%，同时也有竞争性的联邦经费支持。

价格、技术成为“绊脚石”

《每日经济信息》记者在调查中发现，药企眼中，“孤儿药”市场未来具有高成长性已是共识，其中包括国内药企。

“这几年，随着社会对罕见病的认识提高，市场空之间确实变大了很多。 不能否定这个事实。 ’万万特制药企研发部的人说，这对大多数制药企业来说没有吸引力。

虽然市场增长强劲，但很难调动公司的积极性。 这似乎是个伪命题。

“国内大多数制药公司的研发项目都尽量避免‘孤儿药’。 ”罕见病快速发展中心主任黄如方表示，除了政策上的空白色外，技术壁垒和价格考量往往会使制药公司失去研发的勇气。

根据罕见病快速发展中心提供的资料，根据国际先例，“孤儿药”的开发和上市成功率为1/5000左右，需要投入的资金和价值成本较高。

“对新药开发的不重视不仅是‘孤儿药’行业，也是我国生物制药行业的普遍现象。 ”海南一家制药公司介绍，跨国公司研发投资比例为年销售收入的15%~20%，我国大多还停留在5%以下的水平。

制药公司不愿意增加研发投资的一个重要原因是其研发水平不亚于跨国制药公司。

上述跨国药企负责人向记者介绍说，她所在企业生产的血友病治疗药物的主要成分凝血因子8是生物提取产生的，纯度高，需要250多天的生产周期。 “国产凝血因子8通常从人体血液中提取，可能含有病毒因子，纯度有限。 ”

对公司来说，利润一直是其决定的重要考虑因素。 “与一般药物相比，‘孤儿药’基数小，药企要承担购买新设备、人员价格、量产后保质期的红线、与跨国药企直接竞争的风险，药企不太经济。 ’上述海南制药公司的人说。

许多行业认为，基于我国生物医药研发的现状，至少在10~20年内，我国“孤儿药”的研发以模仿欧美已过专利保护期的“孤儿药”为主。